ב-12 באוקטובר, Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) הודיעה כי Tercept (קוד מו"פ: RC18, שם מסחרי: ®) קיבלה את ההסמכה של תרופות יתומות לטיפול במיאסטניה גרביס (MG) על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). לפני כן, הושלם מחקר קליני בשלב ביתי על טיפול במיאסטניה גרביס מערכתית (gMG) והשיג תוצאות חיוביות.
תרופות יתום (Orphan drug), הידועות גם כתרופות למחלות נדירות, מתייחסות לתרופות המשמשות למניעה, טיפול ואבחון של מחלות נדירות. ה-FDA מעניק תרופות יתומות כתרופות ותרופות ביולוגיות למחלות נדירות עם פחות מ-200,000 אנשים חולים בארצות הברית מדי שנה, והתרופות המוכרות יכולות ליהנות ממסלול מהיר ליישום שיווקי, תקופת מחקר ופיתוח בלעדית של שבע שנים לאחר השיווק, ותמריצי מס
מיאסטניה גרביס (MG) היא מחלה אוטואימונית נדירה, כרונית, על ידי הקולטן הפוסט-סינפטי לאצטילכולין, קינאז ספציפי לשריר או נוגדנים עצמיים אחרים הקשורים לקולטן אצטילכולין חלבון, עלולה לגרום לפגיעה בהעברת מפרקים עצביים-שריריים, עלולה להשפיע על תנועות עיניים, בליעה, דיבור, פעילות ונשימה, בדרגות שונות, כ-85 אחוז מהחולים יפתחו תסמינים מעבר לשריר העין, יפתחו מיאסטניה גרביס מערכתית (gMG), ואפילו מיאסטניה גרביס, נכללה ברשימה הראשונה של מחלות נדירות בקטלוג סין. כיום, שיטות הטיפול העיקריות במחלה זו כוללות מעכבי כולינסטראז, גלוקוקורטיקואידים ומדכאים חיסוניים, אך עדיין ישנם חולים שאינם מסוגלים לשלוט באופן מלא ויעיל במחלה עקב יעילות התרופה, סבילות או התוויות נגד לשימוש, וישנם מספר רב של חולים. צרכים קליניים שלא נענו.
זה על ידי מנכ"ל ביולוגי של rongchang, קצין מדעי ראשי פרופסור ג'יאן ג'יאןמין המציא כדי לעצב מולקולות תרופת היתוך של חלבון נוגדנים, באמצעות עיכוב בו-זמני של ביטוי יתר של BLyS ואפריל שני ציטוקינים, "כפול" מונע התמיינות ובגרות חריגה של תאי B, ובכך טיפול בתאי B בתיווך כולל זאבת אדמנתית מערכתית, מיאסטניה גרביס חמורה, מגוון מחלות אוטואימוניות. במרץ 2021, האינדיקציה הראשונה אושרה על ידי המינהל הלאומי למוצרים רפואיים (NMPA) של סין לטיפול בזאבת אדמנתית מערכתית (SLE), והפכה לתרופה הביולוגית הדו-מטרה החדשה הראשונה בעולם בתחום הטיפול במחלה. במחצית הראשונה של השנה הזו, teasept השלימה שלב ניסוי קליני למיאסטניה גרביס עם תוצאות חיוביות.
בנוסף לזאבת אדמנתית מערכתית, התוויות מיאסטניה גרביס, אינדיקציות רבות נוספות שלה בתחום המחקר הקליני של מחלות אוטואימוניות נכנסו / לשלב המחקר הקליני, ביניהן, ספקטרום הספקטרום הראייה, דלקת מפרקים שגרונית שתי אינדיקציות לשלב קליני, אינדיקציה לטרשת נפוצה נמצא בקלינית ביתית, נפרופתיה IgA, אינדיקציות לתסמונת סיוגרן סיימו את הקליניקה המקומית, הגיעו לנקודת הסיום העיקרית.